フリードライヒ運動失調症治療のグローバル市場：2023年〜2030年 ‐ 医薬品/生命科学市場

フリードライヒ運動失調症治療市場は、2022年には約YYXX米ドルに達し、2030年にはYYXX米ドルに達する見込みで、2023年から2030年の間にYYXX%の CAGRで成長していくと期待されています。フリードライヒ運動失調症は、小児や十代に多く見られる遺伝性の進行性疾患で、脳の小脳、末梢神経、脊髄に影響を及ぼします。政府の投資や研究が新しい治療薬の利用を促進し、特にオマヴェロキソロンやプロプラノロールのような新薬の開発が進行中です。

市場の競争状況は、Reata Pharmaceuticals, Inc.、Retrotope Inc.、Minoryx Therapeutics、Design Therapeutics, Inc.、PTC Therapeuticsなどの企業が主導しています。2023年2月には、Reata Pharmaceuticalsのオマヴェロキソロンがアメリカでフリードライヒ運動失調症の治療薬として承認されました。また、北米は約38%の市場シェアを占め、成長を促す多数の研究活動や医療技術の進展があります。

概要
グローバルフリードライヒ運動失調症治療市場は2022年にXX億米ドルに達し、2030年までにXX億米ドルに達する見込みであり、2023年から2030年の予測期間中にYYXX%のCAGRで成長します。
グローバルなフリードライヒ失調症治療市場は、年々重要な成長と変化を遂げてきました。そのダイナミクスにはさまざまな要因が影響しています。フリードライヒ失調症は、脳の小脳領域、末梢神経、脊髄に影響を与えるまれな遺伝性変性疾患です。この病気は通常、子供やティーンエイジャーに現れ、時間とともに悪化します。状態が悪化すると、不安定で不快な動きや神経の損傷による感覚の欠如が生じます。
政府の投資と研究、特に発展途上国においては、オマヴェロキソロンやプロプラノロールといった新しい医薬品の利用を促進し、世界のフリードライヒ運動失調症治療市場を押し上げるでしょう。これらの革新的な医薬品は複数の研究者によって開発されており、現在試験中です。
市場の動向：推進要因と抑制要因
成長するコラボレーションと買収
先進国は、医療セクターの改善において急速な成長を遂げています。これは、高い投資、収入レベル、インフラ開発によって推進されています。いくつかの国では、フリードライヒ運動失調症の治療に対する需要が、研究の増加に伴い大幅に増加しています。さまざまな国における技術の進歩を伴う協力、買収、製品発売は、市場の成長を促進する重要な要因となるでしょう。
2023年1月9日、神経疾患の治療のためにいくつかの遺伝子療法を進めるために、ボイジャー・セラピューティクス社とニューロクライン・バイオサイエンシズ社は最近新しい戦略的パートナーシップを結びました。ボイジャーの前臨床GBA1遺伝子療法プログラムは、GBA1遺伝子置換ペイロードとボイジャーのTRACERTM（細胞型特異的RNA発現によるAAVのトロピズムリダイレクション）プラットフォームの新しいカプシドを統合しており、これがコラボレーションの一環となっています。
さらに、最近、ミシェル・ルフィーノ博士がフリードライヒ運動失調症（FA）に関する新しい共同薬剤発見研究を主導することが明らかになりました。この研究は、Ataxia UK、オックスフォード大学、ファイザー社、UCL、インペリアル・カレッジ・ロンドンの間で行われます。国立運動失調症チャリティであるAtaxia UKが、このパートナーシップの原動力となりました。これは、英国の遺伝医療研究所に所在するファイザーの専門家と、米国マサチューセッツ州ケンブリッジにいるファイザーの専門家と協力する大学の研究者を集めるものです。
さらに、新しい技術の利用の増加とさまざまな研究目的のための製品の発売があります。フリードライヒ運動失調症の症例が増加しており、革新的な治療製品の開発に向けた研究が進んでいることが、フリードライヒ運動失調症治療市場の成長を促進する主要な要因となるでしょう。
フリードライヒ運動失調症の薬に関連する副作用
腹痛、下痢、または吐き気があるかもしれません。この薬の多くのユーザーは、重大な悪影響を報告していません。深刻な副作用には、足・足首・手の腫れ、突然の理由のない体重増加、心拍数の増加、息切れが含まれます。
肝臓の問題の兆候には、止まらない吐き気/嘔吐、食欲の喪失、腹部/腹痛、黄疸（目や肌の黄色み）、暗い尿が含まれます。この薬が非常に大きなアレルギー反応を引き起こすことは稀であり、その反応には、発疹、かゆみ/腫れ（特に顔、舌、首の）、極端な混乱、呼吸困難が含まれます。
セグメント分析
グローバルなフリードライヒ失調症治療市場は、医薬品、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されています。
オマベロキソロンセグメントは市場シェアの約61%を占めています。
リイタファーマシューティカルズ社は、フリードライヒの運動失調症を治療するために、抗酸化活性を高める小分子経口活性半合成トリテルペノイド薬であるオマヴェロキソロン（SKYCLARYS）を開発しています。具体的には、オマヴェロキソロンは筋肉や神経に影響を及ぼす状態の治療に使用されます。
フリードライヒ運動失調症患者における核因子（赤血球由来2）様2（Nrf2）経路の抑制は、酸化ストレス、ミトコンドリアの機能不全、細胞損傷、特に中枢神経および末梢神経への影響と関連しています。オマベルコロンはNrf2がユビキチン化されて分解されるのを防ぐため、Nrf2経路を活性化する可能性があります。オマベルコロンは2023年2月にアメリカでフリードライヒ運動失調症の治療に使用するために承認されました。
2023年2月28日、アメリカ食品医薬品局（「FDA」）は、Reata Pharmaceuticals, Inc.のSKYCLARYS（オマベロコロン）を成人および16歳以上の青年におけるフリードライヒ失調症の管理のために承認しました。Reata Pharmaceuticals, Inc.は、重篤な病気を抱える患者のための新しい治療法の開発と販売に専念するバイオ医薬品企業です。FDAは、この承認に対して希少小児疾患のための優先審査バウチャーを付与しました。
地理的浸透
北米は2022年に市場シェアの約38%を占めました。
フリードライヒの運動失調症治療に対するニーズの高まりにより、北米の製造業者は業務を拡大する機会があります。北米には多くの生産者や供給者がおり、この地域の急速な経済成長に伴い、産業生産が拡大し、フリードライヒの運動失調症治療に対する需要が高まっています。
医療への支出の増加、研究の増加、技術の進歩、さまざまな種類の医薬品、そして地域内のバイオ医薬品またはバイオテクノロジー企業の設立の増加も、フリードライヒ運動失調症治療市場のこの地域の成長に寄与しています。この地域の市場は、人々がさまざまな新しい承認医薬品についてより認識を深めるにつれて成長しています。これらの要素は、北アメリカの世界における覇権的地位をさらに裏付けています。
北アメリカは、フリードライヒの運動失調症治療市場において重要なプレーヤーであり、アメリカ合衆国が先導しています。インフラ開発や投資を促進する政府の取り組み、そして進歩への注目が、アメリカにおけるフリードライヒの運動失調症治療の需要を高めています。アメリカ合衆国は、フリードライヒの運動失調症治療の需要を刺激するために、いくつかの取り組みや研究を積極的に実行しています。
COVID-19の影響分析
2019年末のCOVID-19パンデミックの発生は、世界中の産業、特に世界的なフリードライヒの運動失調症治療市場に前例のない課題をもたらしました。各国がロックダウン、サプライチェーンの混乱、経済活動の減少に苦しむ中、さまざまな治療の重要な消費者である製薬業界は大きな影響を受けました。2020年初頭に始まったパンデミックの広範なロックダウンや制限は、世界中のさまざまな努力に影響を与えました。
主要な医療およびバイオテクノロジー産業は停滞し、COVID-19の管理に注力しました。その結果、フリードライヒ運動失調症治療の需要が減少しました。現在、いくつかの研究が開始され、企業は再び自社製品の効率性試験を行い始めました。全体として、パンデミックが世界のフリードライヒ運動失調症治療市場に与えた影響は比較的中程度であると予想されており、革新的な医薬品に対する継続的な需要と研究により、市場は安定して成長し続けると考えられています。
主な展開
• 2023年8月14日、Design Therapeutics, Inc.のフリードリッヒ運動失調症（FA）患者におけるDT-216の第一相複数増量（MAD）臨床試験の初期結果が発表されました。Design Therapeutics, Inc.は重度の変性遺伝性疾患の治療法を探求する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。結果は、DT-216が一般的に良好に耐容され、骨格筋生検におけるフラタキシン（FXN）mRNAのレベルを用量依存的かつ統計的に有意に増加させたことを示しました。
2023年5月31日、PTCセラピューティクスによってフリードライヒ運動失調症患者におけるバチキノンのMOVE-FA研究からのトップラインデータが発表されました。主要な目標は、72週での主要解析集団におけるmFARSスコアの統計的に有意なシフトでしたが、達成されませんでした。しかし、バチキノンの使用は重要な病気のエンドポイントとサブスケールにおいて有意な改善を示しました。
2022年11月29日、Friedreich's ataxiaに対するleriglitazoneの影響を調査する二相の二重盲検、ランダム化、プラセボ対照研究（FRAMES研究）が、オーファン中枢神経系（CNS）障害の治療法の開発に特化した後期バイオテクノロジー企業Minoryx Therapeuticsによって「Neurology Genetics」に掲載されました。
競争環境
市場の主要なグローバルプレーヤーには、Reata Pharmaceuticals, Inc.、Retrotope Inc.、Minoryx Therapeutics、Design Therapeutics, Inc.、PTC Therapeutics、Lexeo Therapeutics, Inc.、Larimar Therapeutics, Inc.、Metro International Biotech, LLC、Astellas Gene Therapies, Inc.、およびVoyager Therapeutics, Inc.などが含まれています。
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Overview Global friedreich’s ataxia treatment market reached US$ YY billion in 2022 and is expected to reach US$ YY billion by 2030, growing with a CAGR of YY% during the forecast period 2023-2030. The global friedreich’s ataxia treatment market has witnessed significant growth and transformations over the years, with various factors influencing its dynamics. A rare, genetic, degenerative condition called friedreich's ataxia harms the cerebellar region of the brain, peripheral nerves, and the spinal cord. This illness typically appears in kids and teenagers and gets worse over time. As the condition worsens, unsteady, uncomfortable movements and a lack of sensation from nerve damage occur. Government investments and research, particularly in developing economies, will continue to drive utilization of novel medicines like omaveloxolone or propranolol and boost the global friedreich’s ataxia treatment market. The respective innovative medications are being developed by several researchers and currently are under trials. Market Dynamics: Drivers & Restraints Growing collaborations and acquisitions Developed economies have been witnessing rapid growth in betterment of their healthcare sectors, driven by high investments, income levels, and infrastructure development. Several countries have experienced substantial demand for friedreich’s ataxia treatment owing to the rising research. Various collaborations, acquisitions and product launches with technological advanecments among different countries will be a crucial factor driving the growth of the market. On January 9, 2023, In order to advance several gene treatments for the treatment of neurological illnesses, Voyager Therapeutics, Inc. and Neurocrine Biosciences, Inc. recently forged a new strategic partnership. The preclinical GBA1 gene therapy program from Voyager, which integrates a GBA1 gene replacement payload with new capsids from Voyager's TRACERTM (Tropism Redirection of AAV via Cell-type-specific Expression of RNA) platform, is a part of the collaboration. Additionally, recently, it was revealed that Dr. Michele Lufino would be leading a new cooperative drug discovery study in Friedreich's ataxia (FA) between Ataxia UK, the University of Oxford, Pfizer Inc., UCL, and Imperial College London. The national ataxia charity, Ataxia UK, was the driving force for the partnership. It brings together university researchers who will collaborate with Pfizer experts situated in the UK's Genetic Medicine Institute as well as in Cambridge, Massachusetts, in the US (Pfizer's home base). Furthermore, the rising utilization of novel technology and product launches for the several research purposes. Rising friedreich’s ataxia cases and increasing research for innovative treatment product development will be a major factor driving the growth of the friedreich’s ataxia treatment market. Side effects associated with the friedreich’s ataxia medications There could be stomach pain, diarrhea, or nausea. Many users of this medicine report no significant negative effects. Serious side effects are swelling feet/ankles/ hands, sudden/unexplained gain in weight, pounding heartbeat, and shortness of breath. Signs of liver problems include nausea/vomiting that doesn't stop, appetite loss, stomach/abdominal pain, yellowing eyes/skin, and dark urine. It is uncommon for this medication to cause a very significant allergic reaction, which includes rash, itching/swelling (particularly of the face, tongue, and neck), extreme disorientation, and difficulty breathing. Segment Analysis The global friedreich’s ataxia treatment market is segmented based on medications, route of administration, distribution channel and region. Omaveloxolone segment accounted for approximately 61% of market share Reata Pharmaceuticals, Inc. is developing omaveloxolone (SKYCLARYS), a small molecule, orally active, semi-synthetic triterpenoid medication that boosts antioxidant activity, to treat Friedreich's ataxia. Specifically, omaveloxolone is employed to treat a condition that affects the muscles and nerves. Nuclear factor (erythroid-derived 2)-like 2 (Nrf2) pathway suppression in Friedreich's ataxia patients is linked to oxidative stress, mitochondrial malfunction, and cell damage, especially to central and peripheral neurons. Omaveloxolone may cause the Nrf2 pathway to be active because it prevents Nrf2 from being ubiquitinated and degraded. Omaveloxolone was authorized for use in the USA in February 2023 to treat Friedreich's ataxia. On February 28, 2023, the U.S. Food and Drug Administration ("FDA") has approved Reata Pharmaceuticals, Inc.'s SKYCLARYS (omaveloxolone) for the management of Friedreich's ataxia in adults as well as adolescents aged 16 and older. Reata Pharmaceuticals, Inc. is a biopharmaceutical company dedicated to developing and marketing new treatments for patients with severe diseases. The FDA gave a priority review voucher for a rare pediatric condition with this approval. Geographical Penetration North America accounted for around 38% of market share in 2022 Due to the rising need for friedreich’s ataxia treatment in healthcare, manufacturers in North America have chances of increasing their operations. There are many producers and suppliers in North America and owing to the quick economic growth of the region, industrial production has expanded, driving the demand for friedreich’s ataxia treatment. Increasing expenditure on healthcare and rising research studies, advancement of technologies and different types of medicines, and increase in biopharmaceutical or biotechnology business establishment across the region are also contributing to the growth of friedreich’s ataxia treatment market share of this region. The market in this area is growing as people become more aware of various novel approved medicines. The aforementioned elements further attest to North America's hegemonic position in the world. North America continues to be a key player in the global friedreich’s ataxia treatment market, with United States leading the way. Government initiatives promoting infrastructure development and investment, and a focus on rising advancements have fueled the demand for friedreich’s ataxia treatment in the U.S. United States have been proactive in executing several initiatives or researches, stimulating friedreich’s ataxia treatment demand. COVID-19 Impact Analysis The outbreak of the COVID-19 pandemic in late 2019 created unprecedented challenges for industries worldwide, including the global friedreich’s ataxia treatment market. As countries grappled with lockdowns, supply chain disruptions and reduced economic activity, the pharmaceutical sector, with a significant consumer of various treatments, was significantly impacted. Several efforts all throughout the world were impacted by the pandemic's broad lockdowns and limitations that started in early 2020. Major medical and biotechnology industries came to a standstill and shifted their attention towards the management of COVID-19, leading to a slump in demand for friedreich’s ataxia treatment. Now several research studies have been initiated and companies have again started trial for their products efficiency. Overall, the impact of the pandemic on the global friedreich’s ataxia treatment market is expected to be relatively moderate, with the market continuing to grow steadily due to the ongoing need and research for inovative medications. Key Developments • On August 14, 2023, initial findings from Design Therapeutics, Inc.'s phase one multiple-ascending dose (MAD) clinical study of DT-216 in patients having Friedrich ataxia (FA) were revealed. Design Therapeutics, Inc. is a clinical-stage biotechnology business exploring treatments for severe degenerative genetic illnesses. The findings demonstrated that DT-216 was usually well tolerated and increased the levels of frataxin (FXN) mRNA in skeletal muscle biopsies in a dose-dependent and statistically significant manner. • On May 31, 2023, Topline data from the MOVE-FA study of vatiquinone in individuals with Friedreich ataxia were released by PTC Therapeutics. The primary goal of the trial, which was a statistically significant shift in mFARS score in the main analysis population at 72 weeks, was not achieved. However, the use of vatiquinone did show a significant improvement in important illness endpoints and subscales. • On November 29, 2022, a Phase 2 double-blind, randomized, placebo-controlled investigation into the impact of leriglitazone on patients with Friedreich's ataxia (FRAMES study) was published in Neurology Genetics by Minoryx Therapeutics, a late-stage biotech company specializing in the development of therapies for orphan central nervous system (CNS) disorders. Competitive Landscape The major global players in the market include Reata Pharmaceuticals, Inc., Retrotope Inc., Minoryx Therapeutics, Design Therapeutics, Inc., PTC Therapeutics, Lexeo Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc., Metro International Biotech, LLC, Astellas Gene Therapies, Inc. and Voyager Therapeutics, Inc. among others. 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