全体要約
特に血友病Aは、重篤な出血障害の中で最も一般的で、市場の重要な部分を占める見込みです。北米地域は、血友病の治療の進展や患者数の多さにより、市場の大きなシェアを持つと期待されています。2020年にはアメリカで約14,816人、カナダで3,924人が血友病患者として報告されており、治療法の採用が進んでいます。新しい遺伝子治療法が進行中であることや、主要企業が新たな治療法を開発する動きも、市場のさらなる成長を後押しすると考えられます。
関連する質問
209,614 USD（2021年）
5.7%（2022-2027年）
Bayer AG, BioMarin Pharmaceutical, Inc., CSL Behring, Kedrion, Novo Nordisk, Pfizer, Inc., Roche (Chugai Pharmaceutical Co.), Sanofi (Genzyme Corporation), Takeda Pharmaceutical (Shire Plc.)
血友病の高い有病率, 有利な政府の施策, 新しい治療法の研究開発の増加
概要
COVID-19の世界的な流行は、市場に影響を与えると予想されています。慢性疾患を持つ人々、特に血友病の患者は、COVID-19に感染するリスクを最小限に抑えるために特別な予防策を講じる必要があります。この集団は感染症にかかりやすいためです。さらに、2020年8月に発表された『インド・西ベンガルにおける血友病治療センターの経験：子供における血友病予防に対するCOVID-19パンデミックの影響』というタイトルの研究によると、ロックダウン前の平均年間出血率は2.4であったのに対し、ロックダウン中には8.2に大幅に増加しました。血友病の通常の予防を受けていた子供たちの中で、治療センターに通わなかった理由として挙げられた重要な理由は、交通手段の不足（97.5%）、コロナウイルス感染への恐怖（95%）、代替交通手段の高コスト（90%）でした。これにより、パンデミック中に市場成長が鈍化しました。
市場の成長を促進している特定の要因には、血友病の増加、好意的な政府の取り組み、革新的な治療法の開発に向けた研究と開発の増加などがあります。
さらに、2021年10月の世界血友病連盟の報告によれば、この疾患の性連関により、男性に比べて女性においてより大きな prominence が見られます。血友病は世界中で、すべての人種グループにおいて発生します。2021年10月に発表された世界血友病連盟のグローバル報告によると、血友病と診断された209,614人のうち、165,379人が血友病A、33,076人が血友病B、11,159人が血友病のタイプ不明の患者であるとされています。血友病のこのような大規模な発生は、血友病治療法の採用を増やし、市場成長を促進するでしょう。
さらに、血友病に関する研究への助成金の増加が、予測期間中に研究対象市場にさらなる貢献を期待されています。例えば、2022年3月、米国国立心肺血液研究所からの1200万ドルの資金提供により、インディアナ大学医学部の研究者が血友病薬を開発するための多機関協力を主導します。これにより、血友病Aの新しい治療法の開発が進むと期待されており、予測期間中の市場成長を促進することが期待されています。
さらに、アメリカ食品医薬品局による製品承認の増加は、市場の成長をさらに促進することが期待されています。たとえば、2020年4月にアメリカ食品医薬品局は、ヘモフィリアAまたはBの患者（中和抗体を有する成人および12歳以上の青少年）の出血エピソードの治療と管理のためにSevenfact（凝固因子VIIa（組換え）-jncw）を承認しました。
しかし、血友病の治療にかかる高コストと先進技術に関する人々の認識の欠如が、調査対象市場の妨げになると予想されています。
主要市場動向
血友病Aは疾患タイプセグメントにおいて重要な市場シェアを保持すると予測されています
血友病Aは予測期間中に重要な市場シェアを占めると予想されています。血友病Aは最も一般的な重度の出血障害です。欠失している凝固因子を提供する置換療法は、予防的および出血治療の両方において治療の主柱となっています。
2021年に発表された世界血友病連盟のデータによると、2020年には血友病Aは男性に多く記録されており、146,246（88％）を占め、続いて女性が5,636（3％）、性別不明が9,917（6％）となっています。血友病Aを治療するための主要な薬剤は、濃縮FVIII製品であり、これは凝固因子とも呼ばれます。DNA技術を使用してラボで開発された再組換え因子製品は、再組換えタンパク質工学の進歩や遺伝子治療および凝固カスケードを標的とした新しい戦略の導入により、人間由来のドナー供給プールの使用を妨げています。例えば、2021年12月に、ファイザー株式会社とゲノム医療企業のサンガモ・セラピューティクス株式会社は、中等度から重度の血友病Aの患者を対象とした実験的な遺伝子治療であるジロクトコゲン・フィテルパルヴォベックのフェーズ1/2アルタ研究から更新された追跡データを発表しました。したがって、血友病Aに対する遺伝子治療の研究の増加は、このセグメントの成長を促進することが予想されています。
さらに、2021年7月にバイオマリンは、重度の血友病Aを持つ成人を治療する遺伝子療法ロクタビアン（バロクトコゲン・ロクサパルベク）のGENEr8-1 第III相の主要試験に関する1年後のポジティブな結果を国際血栓止血学会（ISTH）2021バーチャル大会で発表しました。このような結果は、新しい遺伝子療法の登場によって市場を牽引し、予測期間中にこのセグメントの成長を促進するでしょう。
さらに、国家臨床登録（NCT）によると、2020年8月11日現在、世界中で血友病A（HA）の異なる開発段階にある約139件の臨床試験が進行中です。さらに、血友病の診断と治療のための先進的な製品に対する需要の高まりは、予測期間内にこのセグメントの成長を促すと予想されています。
したがって、上記の要因により、このセグメントの成長は予測期間中に促進されると期待されています。
北米は市場で重要なシェアを保持することが期待されており、予測期間中も同様のことが期待されています。
北米地域は市場で重要なシェアを占める見込みであり、予測期間中も同様の状況が続くと予想されています。
地域の血友病市場の成長を促進する主要な要因には、血友病における治療の進展が含まれており、これにより新しい食品医薬品局（FDA）承認の薬剤が多数登場し、技術的に進んだ製品に対する認識が高まっています。また、血友病の有病率が増加していることや、大規模な患者群の存在も影響しています。
アメリカ合衆国はこの地域で最大の市場です。世界血友病連盟の2021年の報告書によると、2020年にはアメリカ合衆国に約14,816人の血友病患者が存在し（血友病A-11,790人、血友病B-3,026人）、カナダでは3,924人の血友病患者が確認されました（血友病A-3,223人、血友病B-701人）。この地域における血友病の症例数の多さは、血友病治療法の採用が高まっているため、市場の成長を促進すると予想されています。
さらに、2021年11月にアメリカでのニュースによると、スパークセラピューティクスの研究者たちは、遺伝子治療が血友病の人々において、潜在的に生命を脅かす出血エピソードを減少させ、さらには停止させる能力を持っていると示唆しています。この新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターベースの遺伝子治療は、血友病Aの患者が肝臓でFVIIIを発現するのを助けることを目的としており、第1/2相の臨床研究では、ほとんどの患者でそのように機能したことが示されています。したがって、遺伝子治療に関する研究の増加とその好ましい結果は、今後の予測期間においてアメリカでのこの市場の成長を促進すると期待されています。
さらに、2021年4月に米国で発表された「AAVおよびAAVベクターに対するT細胞媒介免疫応答」というタイトルの研究によれば、血友病Bなどの遺伝性疾患を持つ患者は、治療用トランスジェンの長期的な発現を達成することによって、アデノ随伴ウイルス（AAV）による遺伝子導入の恩恵を受けています。このような研究は、この分野における遺伝子治療をさらに強化し、市場の成長を促進します。
さらに、主要市場プレーヤーからの取り組みの増加も、この地域での市場成長を促進すると予想されています。たとえば、2020年12月に武田薬品工業株式会社は、米国で初めてかつ唯一の薬物動態（PK）投与ソフトウェアであるADYNOVATE [抗血友病因子（組換え）、PEG化] のためのmyPKFiTを発表しました。
したがって、新しい効果的な療法の開発における研究開発の増加と、米国における血友病の有病率の上昇は、この地域での予測期間中に市場を押し上げると予想されています。
競争環境
血友病市場は中程度の競争があり、主要なプレーヤーが数社存在しています。さらに、主要なプレーヤーは、グローバル市場での地位を確保するために、買収やコラボレーション、先進的な製品の発売や研究調査など、さまざまな戦略的アライアンスに関与しています。この市場の主要なプレーヤーには、バイエル、バイオマリン製薬株式会社、CSLベーリング、ケドリオン、ノボノルディスク、ファイザー株式会社、ロシュ（中外製薬株式会社）、サノフィ（ジェンザイムコーポレーション）、武田薬品（シャイア株式会社）などが含まれます。
追加の利点：
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目次
1 イントロダクション
1.1 調査の前提条件と市場の定義
1.2 本調査の範囲
2 調査手法
3 エグゼクティブサマリー
4 市場力学
4.1 市場概要
4.2 市場の促進要因
4.2.1 血友病の普及率拡大
4.2.2 政府の前向きな取組み
4.2.3 研究開発・新製品開発の活発化
4.3 市場の抑制要因
4.3.1 高い治療コスト
4.3.2 先端技術に対する意識の低さ
4.4 ポーターのファイブフォース分析
4.4.1 新規参入の脅威
4.4.2 買い手・消費者の交渉力
4.4.3 サプライヤーの交渉力
4.4.4 代替品の脅威
4.4.5 競合・競争状況の激しさ
5 市場セグメンテーション（市場規模別、金額、百万米ドル）
5.1 疾病タイプ別
5.1.1 ヘモフィリアA
5.1.2 ヘモフィリアB
5.1.3 その他
5.2 治療別
5.2.1 療法
5.2.2 遺伝子治療
5.2.3 その他（免疫寛容導入療法など）
5.3 製品タイプ別
5.3.1 遺伝子組換え凝固因子濃縮製剤
5.3.2 血漿由来凝固因子濃縮製剤
5.3.3 その他（デスモプレシンなど）
5.4 地域別
5.4.1 北米
- 5.4.1.1 米国
- 5.4.1.2 カナダ
- 5.4.1.3 メキシコ
5.4.2 ヨーロッパ
- 5.4.2.1 ドイツ
- 5.4.2.2 英国
- 5.4.2.3 フランス
- 5.4.2.4 イタリア
- 5.4.2.5 スペイン
- 5.4.2.6 その他ヨーロッパ
5.4.3 アジア太平洋
- 5.4.3.1 中国
- 5.4.3.2 日本
- 5.4.3.3 インド
- 5.4.3.4 オーストラリア
- 5.4.3.5 韓国
- 5.4.3.6 その他アジア太平洋
5.4.4 中東・アフリカ
- 5.4.4.1 GCC地域
- 5.4.4.2 南アフリカ
- 5.4.4.3 その他中東・アフリカ
5.4.5 南米
- 5.4.5.1 ブラジル
- 5.4.5.2 アルゼンチン
- 5.4.5.3 その他南米
6 競合情勢
6.1 企業プロファイル
6.1.1 Bayer AG
6.1.2 BioMarin Pharmaceutical, Inc
6.1.3 CSL Behring
6.1.4 Kedrion S.p.A
6.1.5 Novo Nordisk
6.1.6 Pfizer, Inc
6.1.7 Roche (Chugai Pharmaceutical Co.)
6.1.8 Sanofi (Genzyme Corporation)
6.1.9 Takeda Pharmaceutical (Shire Plc.)
6.1.10 Grifols
6.1.11 Medexus
6.1.12 Octapharma
7 市場機会と今後の動向
※英文のレポートについての日本語表記のタイトルや紹介文などは、すべて生成AIや自動翻訳ソフトを使用して提供しております。それらはお客様の便宜のために提供するものであり、当社はその内容について責任を負いかねますので、何卒ご了承ください。適宜英語の原文をご参照ください。
“All Japanese titles, abstracts, and other descriptions of English-language reports were created using generative AI and/or machine translation. These are provided for your convenience only and may contain errors and inaccuracies. Please be sure to refer to the original English-language text. We disclaim all liability in relation to your reliance on such AI-generated and/or machine-translated content.”
Description
The Hemophilia market is expected to witness a CAGR of 5.7% during the forecast period (2022-2027).
The outbreak of COVID-19 worldwide is expected to impact the market, as individuals with chronic medical conditions, such as hemophilia, should take extra precautions to minimize the risk of contracting COVID-19, as this group of the population is more prone to infectious diseases. In addition, according to the study published in the Journal of Dental and Medical Sciences, titled 'Impact of Covid-19 pandemic on Hemophilia prophylaxis in children: experience of a hemophilia treatment center in West Bengal, India' in August 2020, the mean annualized bleed rate before the lockdown was 2.4, whereas it significantly increased to 8.2 during the lockdown in children who were on regular prophylaxis earlier. Among various reasons cited by them for not attending a Hemophilia treatment center, the important reasons were non-availability of transport (97.5%), fear of coronavirus infection (95%), and high cost of alternate transport (90%). This has slowed down the market growth during the pandemic.
Certain factors that are driving the market growth include growing prevalence of hemophilia, favorable government initiatives, and rising research and revelopment for the development of novel therapies,among others.
Furthermore, according to the World World Federation of Hemophilia October 2021 report, owing to the sex-linkage of the disorder, there is a bigger prominence in males than females. Hemophilia occurs worldwide and across all racial groups. According to the World Federation of Hemophilia global report published in October 2021, there were 209,614 people diagnosed with hemophilia including 165,379 Hemophilia A patients, 33,076 Hemophilia B patients, and 11,159 Hemophilia type unknown patients globally. Such a huge prevalence of hemophilia globally will lead to increased adoption of therapies for hemophila, driving the market growth.
In addition, rising grants for the research on hemophilia is further expected to contribute the market studied over the forecast period. For instance, in March 2022, with the support of a USD 12 million funding from the National Heart, Lung, and Blood Institute, an Indiana University School of Medicine researcher will head a multi-institute effort to develop haemophilia medicines. This will lead to development of novel therapies for hemophilia a thereby expected to drive the market growth over the forecast period.
In addition, rising product approvals for the United States Food and Drug Administration is further expected to propel the market growth. For instance, in April 2020, The United States Food and Drug Administration has approved Sevenfact [coagulation factor VIIa (recombinant)-jncw] for the treatment and control of bleeding episodes occurring in adults and adolescents 12 years of age and older with hemophilia A or B with inhibitors (neutralizing antibodies).
However, high cost of treament of hemophilia along with the lack of awareness among people regarding advanced technologies is expected to hinder the market studied.
Key Market Trends
Hemophilia A is Expected to Hold Significant Market Share in the Disease Type Segment
Hemophilia A is expected to hold a significant market share over the forecast period. Hemophilia A is the most common severe bleeding disorder. Replacement therapy, providing the missing coagulation factor, has been the mainstay of treatment both prophylactically and to treat bleeding.
According to the data published by the World Federation of Hemophilia in 2021, in 2020, hemophilia A is more recorded among males accounting for 146,246 (88%), followed by females with 5,636 (3%) and sex not known 9,917 (6%). The key medication to treat hemophilia A has concentrated FVIII product, also known as clotting factor. The recombinant factor products that are developed in a laboratory using DNA technology impede the use of human-derived pools of donor-sourced plasma due to the advances in recombinant protein engineering and the introduction of gene therapy and novel strategies to target the coagulation cascade. For instance, in December 2021, Pfizer Inc. and Sangamo Therapeutics, Inc., a genomic medicines company, has released updated follow-up data from the Phase 1/2 Alta study of giroctocogene fitelparvovec, an investigational gene therapy for patients with moderately severe to severe hemophilia A. The rise in research on gene therapies for Hemophilia A is therefore expected to drive the growth of this segment.
In addition, in July 2021, BioMarin presented positive one-year results at the International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2021 Virtual Congress regarding its GENEr8-1 Phase III pivotal trial, in which adults with severe hemophilia A are treated with the gene therapy Roctavian (valoctocogene roxaparvovec). Such results will lead to drive the market due to the entry of novel gene therapies for Hemophilia A, driving this segment growth over the forecast period.
Furthermore, according to the National Clinical Registry (NCT), as of August 11, 2020, worldwide, there were about 139 ongoing clinical trials across different phases of development for hemophilia A (HA). Moreover, the increasing demand for advanced products for the diagnosis and treatment of hemophilia is projected to trigger the growth of this segment in the forecast period.
Therefore, owing to the above mentioned factors, this segment growth is expected to drive over the forecast period.
North America Expected to Hold Significant Share in the Market and Expected to do Same Over the Forecast Period
The North America region is expected to hold a significant share in the market and is expected to do the same over the forecast period.
The major factors driving the growth of the hemophilia market in the region include the therapeutic advances in hemophilia, which led to a wave of new Food and Drug Administration-approved agents and increasing awareness about technologically advanced products, increasing prevalence of hemophilia, and the presence of a huge patient pool.
The United States is the largest market in the region. According to the World Federation of Hemophilia 2021 report, there were about 14,816 patiens with hemophilia including (Hemophilia A -11,790 and Hemophilia B-3,026) in the United States in 2020 and people diagnosed with hemophilia in the United States and 3,924 patients with hemophilia in Canada in 2020 including (Hemophilia A -3,223 and Hemophilia B-701) . Such a high number of hemophilia cases in these regions is expected to drive the growth of the market in this region due to higher adoption of therapies for hemophilia.
In addition, according to the news in November 2021 in the United States, researchers of Spark Therapeutics suggest that gene therapy has the ability to reduce, and even stop, potentially life-threatening bleeding episodes in persons with haemophilia. The novel adeno-associated viral (AAV) vector-based gene therapy is intended to help haemophilia A sufferers express FVIII in their livers, and a phase 1/2 clinical study indicated that it did so in the majority of patients. The rise in research on gene therapies and favourable results of the same is thereby expected to drive the growth of this market in the United States over the forecast period.
Furthermore, according to the study published in Frontiers in Immunology, titled 'T Cell-Mediated Immune Responses to AAV and AAV Vectors' in April 2021 in the United States, patients with hereditary disorders, such as haemophilia B, have benefited from Adeno-associated virus (AAV)-mediated gene transfer by attaining long-term expression of the therapeutic transgene. Such studies will further bolster the gene therapies in this regions, thereby driving the market growth.
Morever, rising initiatives from key market players is also expected to drive the market growth in this regon. For instance, in December 2020,Takeda Pharmaceutical Company Limited has launched myPKFiT for ADYNOVATE [Antihemophilic Factor (Recombinant), PEGylated], a web-based software and mobile application that is the first and only pharmacokinetic (PK)-dosing software in the United States.
Thus, the increasing research and development in the development of new effective therapies, along with the rising prevalence of hemophilia in the United States, is expected to drive the market over the forecast period in this region.
Competitive Landscape
The Hemophilia market is moderately competitive and consists of a few major players. Additionally, the key players have been involved in various startegic alliances such as acquisitions, collaborations along with the launch of advanced products and research studies to secure the position in the global market. Some of the key market players in this market include Bayer AG, BioMarin Pharmaceutical, Inc., CSL Behring, Kedrion, Novo Nordisk, Pfizer, Inc., Roche (Chugai Pharmaceutical Co.), Sanofi (Genzyme Corporation), Takeda Pharmaceutical (Shire Plc.)., among others.
Additional Benefits:
- The market estimate (ME) sheet in Excel format
- 3 months of analyst support
Table of Contents
1 INTRODUCTION
1.1 Study Assumptions and Market Definition
1.2 Scope of the Study
2 RESEARCH METHODOLOGY
3 EXECUTIVE SUMMARY
4 MARKET DYNAMICS
4.1 Market Overview
4.2 Market Drivers
4.2.1 Growing Prevalence of Hemophilia
4.2.2 Favorable Government Initiatives
4.2.3 Rising R&D and New Product Development
4.3 Market Restraints
4.3.1 High Cost of Treatment
4.3.2 Lack of Awareness Regarding Advanced Technologies
4.4 Porter's Five Forces Analysis
4.4.1 Threat of New Entrants
4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
4.4.4 Threat of Substitute Products
4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry
5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - USD million)
5.1 By Disease Type
5.1.1 Hemophilia A
5.1.2 Hemophilia B
5.1.3 Others
5.2 By Therapy
5.2.1 Replacement Therapy
5.2.2 Gene Therapy
5.2.3 Others (Immune Tolerance Induction Therapy etc.)
5.3 By Product Type
5.3.1 Recombinant Coagulation Factor Concentrates
5.3.2 Plasma-derived Coagulation Factor Concentrates
5.3.3 Others (Desmopressin etc.)
5.4 Geography
5.4.1 North America
- 5.4.1.1 United States
- 5.4.1.2 Canada
- 5.4.1.3 Mexico
5.4.2 Europe
- 5.4.2.1 Germany
- 5.4.2.2 United Kingdom
- 5.4.2.3 France
- 5.4.2.4 Italy
- 5.4.2.5 Spain
- 5.4.2.6 Rest of Europe
5.4.3 Asia-Pacific
- 5.4.3.1 China
- 5.4.3.2 Japan
- 5.4.3.3 India
- 5.4.3.4 Australia
- 5.4.3.5 South Korea
- 5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific
5.4.4 Middle-East and Africa
- 5.4.4.1 GCC
- 5.4.4.2 South Africa
- 5.4.4.3 Rest of Middle-East and Africa
5.4.5 South America
- 5.4.5.1 Brazil
- 5.4.5.2 Argentina
- 5.4.5.3 Rest of South America
6 COMPETITIVE LANDSCAPE
6.1 Company Profiles
6.1.1 Bayer AG
6.1.2 BioMarin Pharmaceutical, Inc
6.1.3 CSL Behring
6.1.4 Kedrion S.p.A
6.1.5 Novo Nordisk
6.1.6 Pfizer, Inc
6.1.7 Roche (Chugai Pharmaceutical Co.)
6.1.8 Sanofi (Genzyme Corporation)
6.1.9 Takeda Pharmaceutical (Shire Plc.)
6.1.10 Grifols
6.1.11 Medexus
6.1.12 Octapharma
7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS
